Dynacure 2019 ZUSAMMENFASSUNG Dynacure wird im Jahr 2019 die klinische Entwicklung seines Studienpräparats DYN101 in einer

Wie viele Patienten werden aufgenommen und für welche Patienten ist die Studie geeignet? • In die Studie werden 18 Patienten aufgenommen, die mindestens 16 Jahre alt sind. [...] Die Ergebnisse der Versuche mit Mäusen, die die gleichen Mutationen wie Patienten mit MTM1- und DYN2- Mutationen hatten, waren viel versprechend. [...] Sie binden an die Teile der Boten-RNA, die für die Produktion der Proteine zuständig sind, die dann zu einer bestimmten Krankheit führen. [...] In den klinischen Studien mit DYN101 werden die Leber- und Nierenfunktionen überwacht, um die Sicherheit der Therapie zu gewährleisten. [...] Es hängt davon ab, wie lange die Rekrutierung der Patienten für die Studie der Phase I/II dauert und welche Ergebnisse die Studie bringt.